‘‘Kendi Alanımızda Benzersiz Bir Konum Elde Etmeyi Hedefliyoruz’’
Takeda Türkiye Medikal ve Hasta Hizmetleri Direktörü Nevin Kahraman Şevkli, MPS Hastalığında Erken Teşhis ve Tedavi Süreçleri ile İlgili Değerli Bilgileri Tıbbın Ustaları ile Paylaştı
80 yıldır nadir genetik hastalıklara odaklanan Takeda’nın tedavilerinin merkezinde karşılanmamış hasta ihtiyaçları yer alıyor.
MPS Hastalığı hakkında kısaca bilgi alabilir miyiz?
Nadir Hastalıklar içerisinde yer alan Lizozomal Depo Hastalıklarının (LSD) bir alt türü olan Mukopolisakkaridozlar (MPS) vücutta bulunan ve Glikozaminoglikan adı verilen maddeleri parçalayan enzimlerin eksikliği nedeniyle ortaya çıkar. Bu eksiklik, söz konusu maddelerin lizozomlarda birikmesine ve zamanla hücrelerde ve organlarda sorunlara yol açabilir. Ender görülen MPS hastalığının ülkemizde görülme oranı 1/25.000 olarak biliniyor1.
Hangi lizozomal enzimin eksik olduğuna bağlı olarak farklı tiplerde ortaya çıkabilen MPS hastalığının belirtileri, hastalığın şiddeti ve ilerleme hızına göre değişebiliyor. Boy kısalığı, bilişsel bozukluklar, iskelet bozuklukları, belirgin yüz özellikleri, işitme kaybı ve kalp-damar hastalıkları gibi bazı klinik özellikler genellikle MPS tiplerinde ortak olarak görülebiliyor.2
Takeda’nın nadir hastalıklar konusundaki vizyonu nedir?
Nadir genetik hastalıklar, Takeda’nın odak alanlarından biri. 243 yıllık deneyimin getirdiği bilgi birikimi ve bilimin önderliğinde geliştirdiğimiz tedavilerle hastaların daha sağlıklı bir hayat sürdürmelerini ve yaşam kalitelerini artırmayı hedefliyoruz.
Takeda’nın nadir hastalıklar alanındaki vizyonu; karşılanmamış hasta ihtiyaçlarına yönelik yenilikçi tedaviler geliştirmektir. Bu vizyonu gerçekleştirmek için klinik çalışmalara öncelik veriyor ve küresel klinik çalışmaları 15 yıldır Türkiye’deki hastalarla buluşturuyoruz.
Teşhisi zor olan bu hasta popülasyonunun tedavi süreçlerinde ne gibi engellerle karşılaştığını öngörüp; doğru tedaviye, doğru zamanda, doğru şekilde ulaşmaları için çalışıyoruz.
Takeda’nın bu alandaki hedefleri neler?
Nadir genetik ve metabolik hastalıkların belirtileri kişiden kişiye farklılık gösterebildiği gibi farklı hızlarda da ilerleyebiliyor, bu nedenle erken teşhis çok önemli. Bunun için küresel düzeyde eğitim ve hastalığa dair bilinçlendirme çalışmalarını destekliyor, Türkiye’deki tüm Pediatrik metabolizma klinikleri ile bilimsel ilişkiler geliştiriyor, Genel Pediatri klinikleriyle bilgilendirme çalışmaları yaparak erken ve doğru teşhise erişimi artırmak için titizlikle çalışıyoruz.
Hastalık belirtilerinin ortaya çıkışı ile teşhis arasındaki zamanı azaltmaya kararlıyız. Bu alanda var gücümüzle çalışarak hastalarımızın hayatlarında olumlu etkiler yapmaya devam edeceğiz.
C-ANPROM/TR/CORP/0210
1 https://files.tuseb.gov.tr/tuhke/files/haberler/nadir-hastaliklar-raporu.pdf Erişim Tarihi: 14 Mayıs 2024
2 https://mpshunter.com/public/mukopolisakkaridozlar Erişim Tarihi: 14 Mayıs 2024
