Bugüne kadar bilimsel çalışmalar dışında hiç konuşulmamış bu kalıtsal hastalıkta bir kişinin bile erken tanı alması, neredeyse ailedeki tüm çocukları kurtarıyor. Vücudun atık maddelerini parçalamakla görevli belirli bir enzimin eksikliğinden veya gerektiği gibi çalışmamasından kaynaklanan
