Nadir Hastalıklar, adı nadir olmasına rağmen dünya üzerinde milyonlarca kişiyi etkileyen ve çoğunluğu genetik kökenli olan hastalıklar ([2]-5). Bu alanda öncü tedaviler sunan ve geliştiren Sanofi gerek tüm dünyada gerekse Türkiye’de öncü çalışmalara imza atıyor.
