Beam Therapeutics’in geliştirdiği BEAM‑101, orak hücre anemisi ve beta-talasemi tedavisi için FDA’den “nadir hastalık” statüsü aldı. Bu, insan vücudunda hücre içi baz düzenleyici teknolojinin ilk testleri arasında yer alıyor. Bu tedavinin başarılı olması halinde genetik kan hastalıkları için kök hücre bazlı bir çözüm sunması bekleniyor.
Kaynak: CRISPR Medicine News – 6 Haziran 2025
