ABD’de IGI (Innovative Genomics Institute), nadir bir metabolik hastalığı olan bebek KJ’ye CRISPR tabanlı özel bir gen tedavisi uyguladı. Tedavi, birkaç ay içinde hazırlandı ve FDA onayıyla başlatıldı. Çocuğun kıt protein intoleransı ciddi ölçüde hafifledi. Bu, gen düzenlemeli tedavilerin “tek hastaya özel” üretilebildiğini gösteren güçlü bir örnek. Bu uygulama, geniş kapsamlı nadir hastalıklar için personalizasyon çağına geçişi simgeliyor.
Kaynaklar: Innovative Genomics Institute, ScienceNews – Mayıs 2025
