ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), orak hücre anemisi tedavisinde kullanılmak üzere geliştirilen ilk CRISPR-Cas9 temelli somatik gen tedavisini onayladı. Tedavi, hastanın kemik iliğinden alınan kök hücrelerin genetik olarak düzeltilip tekrar hastaya verilmesi esasına dayanıyor. Bu gelişme, genetik hastalıkların tedavisinde devrim niteliği taşıyor. Onaylanan bu yöntem, DNA düzeyinde kalıcı değişiklik yaparak hastalığın temel nedenini ortadan kaldırmayı hedefliyor. Tedavinin kısa vadede nadir hastalıklarda, uzun vadede ise çok daha yaygın genetik bozukluklarda uygulanabileceği düşünülüyor.
Kaynak: FDA – 28 Mayıs 2025
