‘‘Kendi Alanımızda Benzersiz Bir Konum Elde Etmeyi Hedefliyoruz’’
AIFD: 2021 Yılı Nadir Hastalıklar ile Mücadelede Etkin İş Birliklerinin Yılı Olmalı
28 Şubat Nadir Hastalıklar Günü’ne özel açıklama yapan Araştırmacı İlaç Firmaları Derneği (AIFD), nadir hastalıklar için hasta ve hasta yakınlarına gerekli destekler için sivil toplum iş birliklerini güçlendirmeyi hedeflediklerini bildirdi.
Tüm dünyada 300 milyon kişiyi etkileyen ve nadir hastalık tanımına giren 6 bin hastalık bulunuyor. Mücadele edenlerin yarısını çocukların oluşturduğu bu nadir hastalıkların ise %72’si genetik kökenli. Nadir hastalıkların %70’i çocuklukta, diğerleri ise viral, bakteriyel enfeksiyon, alerji ya da diğer çevresel faktörler sonucu ortaya çıkabiliyor. Dünya nüfusunun %3,5-5,9’unun nadir hastalıklarla mücadele ettiği tahmin ediliyor.
Türkiye’de her 16 kişiden 1’inde nadir hastalık görülürken, toplamda 5 milyonun üzerinde nadir hasta bulunduğu tahmin ediliyor. Son yıllarda nadir hastalıkla mücadelede ilaç firmaları ve kamu kurumlarının iş birliği sayesinde önemli adımların atıldığını AIFD Genel Sekreteri Dr. Ümit Dereli “Türkiye Büyük Millet Meclisi Meclis Araştırma Komisyonunun yaptığı çalışmaları oluyor. Ayrıca Sağlık Hizmetleri Genel Müdürlüğü Otizm, Nadir Hastalıklar Daire Başkanlığının kurulmuş olması tanı ve tedavi yönelik çalışmaları önemli adımlar oldu. Nadir hastalığı takip ve tedavisini üstlenecek sağlık profesyoneli için tanı, tedavi ve bakım olanakları hakkında bilgiler sağlanması. Gerekli yasal düzenlemelere hazırlık çalışmalarının yapılması ile süren bu gelişmeleri sağlık ekosistemini geliştirecek iş birlikleriyle güçlendirmeye kararlıyız” diye konuştu.
AIFD Genel Sekreteri Dr. Ümit Dereli yaptığı açıklamada şu ifadeleri kullandı. “Araştırmacı ilaç firmaları olarak çalışmalarımızı kesintisiz olarak sürdürmeye ve zorlu koşullara rağmen dünyadaki herkes gibi ülkemizdeki hastaların da uygun şartlar altında uygun tedaviye erişebilmesi için yetkili kurumlar ile yoğun şekilde iş birliği yaparak gereken katkıyı yapmaya 2020 yılında da devam ettik. Nadir hastalıklar alanındaki paydaşlarımız ve yetkili kurumlara çok sayıda ziyaret gerçekleştirdik. İşbirliği sayesinde pek çok farklı nadir hastalık ile mücadele eden hastalarımızın COVID-19 sürecinde de hayati önem taşıyan tedavilerin sürmesini sağlıyoruz.”
COVID-19 pandemisi nadir hastalıkların tedavisinde aksamalara neden oldu
Nadir Hastalıklar Avrupa Organizasyonu (EURORDIS) tarafından 18-28 Nisan 2020 tarihleri arasında gerçekleştirilen ve Avrupa’da 993 hastalıkla mücadele eden beş binin üzerinde kişinin katılımı ile oluşturulan Rare Barometer Programme sonuçlarına göre, pandemi döneminde her 10 kişiden 9’u tedavi sürecinde aksama yaşandığını belirtiyor. Tedavide aksamanın hastanın sağlığına olumsuz yansıdığını belirtenlerin oranı 10 kişide 6 olurken, 10 kişiden 8’i konuşma terapisi veya fizik tedavi gibi rehabilitasyon randevularının ertelendiğini belirtiyor. Araştırmaya katılan her 10 kişiden 3’ü normalde tedavi aldıkları merkezin pandemi döneminde kapatıldığını belirtiyor. 10 kişiden 9’u uzaktan tedavi uygulamalarından memnun kaldığını ve yararlı bulduğunu belirtiyor. 10 kişiden 6’sı ise infüzyon, hormon tedavisi veya kemoterapi gibi tedavilere erişemediklerini kaydediyor. Araştırmanın kapsadığı dönemde ameliyat ve organ nakillerinin yarısından fazlasının iptal edildiği ya da ertelendiği de ifade ediliyor.
Nadir Hastalıklar Ağı ve Nadir Hastalıklar Dairesi etkin işbirliği için en önemli paydaşlarımız
Nadir hastalık derneklerinin ve derneği olmayan nadir bireylerin sesi olmayı hedefleyen Nadir Hastalıklar Ağı, nadir hastalıklara yönelik ihtiyaç analiz çalıştayı ve nadir hastalıklarda cepten yapılan harcama tespit çalışmalarına ilave olarak, pandemi döneminde yaşanan sorunları tespit etmek amaçlı anketler de düzenledi. Tedavi ve uygulama sürecinde yaşananlarla ilgili 18 dernek ve 10 nadir bireyden gelen verileri, Sağlık Bakanlığı bünyesindeki Sağlık Hizmetleri Genel Müdürlüğü’ne bağlı Nadir Hastalıklar Birimi’ne ileten Nadir Hastalıklar Ağı, tüm hasta grupları bakımından öncelikli ve hastaların lehine olacağını düşündüğü bir ortak çözüm önerisi listesi de hazırladı.
SHGM Otizm, Zihinsel Özel Gereksinimler ve Nadir Hastalıklar Dairesi ise pandemi sürecinin başından bu yana düzenli olarak STKlar ile görüşüyor ve tedavi devamlılığı sağlıyor. Evde sağlık hizmetleri ile ilgili olarak ortaya çıkan yeni ihtiyaçları karşılamak için bir yönetmelik çalışması içinde olan kurum, pandemi döneminde önemi daha da anlaşılmış olan bu kritik konuda çok önemli bir adım atmış bulunuyor.
Yetim İlaç Mevzuatı, bu alandaki ilaçların %73’ünün geliştirilmesi için zemin hazırladı
Ülkemizde nadir hastalıklara özgü mevzuat çalışmaları hız kazanırken AIFD’nin de üyesi olduğu Avrupa İlaç Endüstrileri ve Birlikleri Federasyonu’nun (EFPIA) desteğiyle hazırlanan “Avrupa Birliği Yetim İlaç Mevzuatının İnovasyon Teşvikleri üzerinde Öngörülen Etkisi Raporu” yayınlandı. Raporda incelenen Avrupa Komisyonu Yetim İlaç Mevzuatı, nadir hastalıklarda tedavilerin ve ilaçların geliştirilmesinin önünde engel olan ekonomik zorlukları hafifletmek ve nadir hastalıklarla ilgili çalışmaları teşvik etmek amacıyla ortaya kondu. Raporda, mevzuatın yürürlüğe girdiği 2000 yılı ve sonrasındaki 17 yıllık sürede geliştirilen 142 yetim ilacın neredeyse %73’ünün, mevzuat sayesinde oluşan ve yenilikçiliği teşvik eden ortam sayesinde geliştirildiği vurgulanıyor.
Yetim ilaçlara özgü mevzuatın, bu alandaki yenilikçi tedavilere erişim için kilit rol oynadığını hatırlatan Dr. Ümit Dereli, “Nadir hastalıklarla mücadelenin, toplum sağlığı önceliklerinin başında yer aldığına inanıyoruz. Bu mücadelenin önemli parçalarından biri de nadir hastalıkların tedavilerine yönelik referans çalışmaları oluşturmak. Bu amaç dahilinde üye firmalarımızın koşulsuz desteğiyle, nadir hastalıkların ülkemizdeki tedavi süreçlerindeki gelişim alanları ve bu alandaki yenilikçi ilaçlara erişimin nasıl artırılabileceğini somut verilerle ortaya koyan bir araştırma raporu için çalışmalara başladık. Tüm paydaşlarımıza referans kaynak olabilecek çalışmalarımızı 2021 ve devam eden yıllarda artırarak bu alanda uygulanacak politikalara katkıda bulunmak istiyoruz” diye ekledi.
