‘‘Kendi Alanımızda Benzersiz Bir Konum Elde Etmeyi Hedefliyoruz’’
Dr. Ecz. Aslıgül Kendirci
ASCOT Science Sözleşmeli Araştırma Kurumu
KLİNİK ÇALIŞMALAR VE NADİR HASTALIKLAR
Kısaca sizi tanıyabilir miyiz? Akademik geçmişinizden ve kendinizden bahseder misiniz?
Ben Aslıgül Kendirci, Ege Üniversitesi Eczacılık Fakültesi’nden fakülte ikincisi olarak mezun oldum. Daha sonra aynı Fakültede Farmasötik Teknoloji Anabilim dalında yüksek lisansımı yaptım. Yüksek lisansımı tamamladıktan sonra, İtalya Hükümeti’nin Dış İşleri Bakanlığı’nın vermiş olduğu bursu kazandım ve uzatılmış etkili preparatlar üzerine doktora çalışmalarımı İtalya ve İngiltere’de yaptım ve doktoramı aldım. Doktora sonrası ise kariyerime hayalim olan İlaç Endüstrisinde devam etme kararı alarak İstanbul’a geldim. 25 yıl çok uluslu farklı ilaç firmalarında çalıştım. İlaç Endüstrisine girdiğim ilk günden beri en büyük isteğim Klinik Çalışmalar alanında kendimi geliştirmekti. Çünkü hem kariyerimi aynı zamanda da ilaç endüstrisinin o dinamiğini bir arada yaşamak ve hastalara ilaca ulaşmalarında destek olabilmek istiyordum. Tabii sektöre ilk geçtiğimde ruhsatlandırma ile başlamak zorunda kaldım. Çünkü o zaman eczacılar, doktoram olmasına rağmen klinik çalışmalarda görev alamıyorlardı, mutlaka tıp doktoru olması gerekiyordu. İlk firmam bir alman firması olan Bayer’di. Ruhsat departmanında çok kısa bir dönem çalıştım.Daha sonra Alman genel müdürümüz ile konuşup, klinik çalışma uzmanı olmak istediğimi söyledim. Doktoramın doktor ünvanını kullanarak o dönem değerli Medikal Direktörümün desteği ile bu alana heyecanla geçtim.
Klinik çalışmalar benim için bir tutku haline geldi çünkü gerçekten çok zor bir alan, ama bu alanda tutkulu ve mutlu olursanız çok başarılı olursunuz. Artık istediğim alanda çalışmanın ve kariyer yapmanın mutluluğu ile ikinci firmam Abbott’a transfer oldum ve bir dönem çalışmak için Amerika’ya gittim. Chicago’da Abbott firmasında ve Victoria Hospital Faz-1 çalışma ünitesinde çalıştım. Burada gerçekten çok değerli deneyimlere sahip oldum. Türkiye’de klinik çalışmalar o zamanlar daha yeni yeni gelişiyordu. Amerika’dan döndükten sonra Roche ilaç firmasından bir teklif aldım. Çünkü Roche Türkiye’de klinik çalışmalar departmanı yoktu fakat pipelineda çok fazla ürünleri vardı. Zorlukları başarmayı sevdiğim için aileme haber vermeden hemen Roche’a geçtim ve orada klinik çalışmalar departmanını kurdum. Sıfırdan başladık, sıfır çalışma ve sıfır insan, fakat yöneticilerimiz bizi çok desteklediler. Daha sonra kısa bir sürede ilaç geliştirme çalışmalarının sayılarını çok arttırdık. Burada ilk hedefimiz aslında klinik çalışmalarda görev alacak olan paydaşları eğitmek oldu. Bunun için de Roche Klinik Çalışmalar Okulu’nu kurduk ve temel ve ileri iyi klinik uygulamalar eğitimleri verdik. Bu okulda Türkiye’de klinik çalışmalar alanında çok değerli hocalarımızla beraber yaklaşık olarak 6.000 sağlık profesyonelinin eğitimlerini verdik ve Sağlık Bakanlığı Klinik Çalışmalar Departmanı ile işbirliği halinde yaptığımız eğitimlerde çok değerli araştırmacılarımıza, potansiyel araştırmacılarımıza , etik kurul üyelerine ve bu alanda kariyer yapan sevgili arkadaşlarımıza İyi Klinik Uygulamalar Eğitim sertifikaları verdik. Bu eğitimlerimiz 10 yıl sürdü ve bunun benim için çok farklı bir değeri vardır. Eğitimlerimizde yer alan ve bizimle bu alana ilk adımı atan değerli araştırmacılarımızın şu an küresel platformda çok değerli çalışmaları yürütmeleri ve uluslararası Danışma Kurullarında yer alıyor olmaları en büyük gururumuzdur. Ben hala bu eğitimlere İstinye Üniversitesi ve TİTCK işbirliği ile birlikte devam ediyorum. Ne kadar çok kişiye bu klinik çalışma aşkını aşılayabilirsek o kadar gelişmiş bir ülke olacağız.
Türkiye bu alanda gelişmeye çok açık bir ülke olduğu için Türkiye’de çok başarılı olduk. Değerli ve her şeyden önce çok istekli, heyecanlı araştırmacılarımız ve araştırma ekiplerimiz, iş arkadaşlarımız ile Türkiye’de harikalar yarattık. Bu başarılarımız ile küresel ekibin dikkatini çektik ve Türkiye olarak Ortadoğu ve Afrika Bölgesinin yönetici ülkesi olmamamızı istediler. Bu nedenle Ortadoğu ve Afrika Bölgesine İlaç Geliştirme Direktörü olarak atandım. Evet heyecanım daha da arttı, önüme bir başka şans başka bir kapı açılmıştı. Suudi Arabistan, Lübnan, Fas, Cezayir, Tunus, Birleşik Arap Emirlikleri ve Güney Afrika için birtakım çalışmalar yapmak gerekti. Bu ülkelerde ilaç geliştirme çalışmalarını başlatabilmek için Sağlık Bakanlıkları ile görüştük, onlara yönelik eğitimler yaptık ve o ülkelerde alt yapıları uygun hale getirdikten sonra çalışmaları yürütmeye başladık ve bu çalışmaları da Türkiye’den yönettik. Çok başarılı olduk. Bunları sizinle paylaşırken çok mutlu oluyorum.
Tabii insan bir süre sonra kendini bir şekilde tekrar etmeye başlıyor. Ben de bu sefer başka bir konuda heyecan duymaya başladım, kendi şirketimi kurayım, butik ve kaliteli işler yapayım bunu hem Türkiye’de hem de küresel alanda yapayım istedim. Bu heyecanımın arkasından Ascot Science dünyaya geldi. Bu arada en büyük tutkum hasta ve hasta yakınlarına destek olmak olduğu için şu an merkezi İsviçre’de olan ve 108 ülkede hastalar için hizmet veren Partnership for Patients adında bir hasta derneğinin kuruluşunda kurucu üye olarak görev yaptım. Bu hasta derneğinde amacımız tüm dünyadaki hastalara ilaç ulaştırmak ve hiçbir hastanın var olan tedavilerden yararlanamamasına engel olmak. Ben yine Ortadoğu ve Afrika Ülkelerinden sorumlu olarak çalışıyorum. Çok değerli çalışmalar yapıyoruz. Örneğin hastalara ilaç ulaştırmanın en önemli yolu o ülkede klinik çalışma yapmaktır. Çünkü bildiğiniz gibi ilaçlar , özellikle onkolojide ve biraz sonra bahsedeceğimiz nadir hastalıklarda çok maliyetli ve hastaların bunlara kendi imkanları ile ulaşması çok zordur. Biz dernek olarak, şu an Gana’da eğitimler yapıyoruz ve bu ülkeleri klinik çalışmalar yürütmeye hazır hale getiriyoruz. Tabii eğitimlerimiz ve çalışmalarımız gönüllülük esasına uygun yapılmaktadır. Gana ‘da Sağlık Bakanlığı ile çalıştık ve şimdi Gana’da ilaç geliştirme çalışmalarını da başlatıyoruz. Bu şekilde oradaki hastalarımıza ilaçlar ulaşmış olacaktır. Çünkü şu an bu ülkedeki hastalar tedavi edilemiyor. Daha sonra da diğer Afrika ülkelerinde de aynı şekilde çalışmaya devam edeceğiz.
Ekibiniz hakkında da sizden bilgi almak isteriz.
Öncelikle belirteyim çalışma arkadaşlarımı çok seviyorum, onlarla güzel işler başarmak beni çok mutlu ediyor. Genellikle tecrübesi olmayan arkadaşlar ile başlamayı seviyorum. Çünkü ben diğer görevlerime ek olarak, aynı zamanda misafir öğretim üyesi olarak İstinye Üniversitesi Eczacılık Fakültesi ve Özyeğin Üniversitesi Hukuk Fakültesi’nde görev yapıyorum. Tek isteğim genç ve heyecanlı arkadaşlarımıza bir şeyler öğretip, onlara farklı kapılar açmak. Dolayısıyla o kapıları sıfırdan açmayı çok seviyorum. Yeni arkadaşlarımızı şirketimizde bizimle çalışmaya davet etmeden önce, çok heyecanlı, tutkulu ve zeki olmalarına bakıyorum. Görüştüğüm genç arkadaşların hepsi zaten iyi okullardan mezun olmuş, doktora ve masterı olan birden fazla dili konuşabilen arkadaşlar. Tek kelime ile akademik olarak gençlerimizin hepsi harika ama onların gözlerindeki ışıltıyı, kalplerindeki sevgiyi görmeye çalışıyorum. İşlerini tutkuyla yapıyor olmalarına bakıyorum. Harika bir ekibim var, hem dinamik, hem zeki hem tutkulu ve mükemmel işler başarıyorlar bana da onlarla gurur duyma kısmı kalıyor. Şu an Türkiye’nin ilk molekülünün Faz 1 çalışmasını da 2 Faz 1 ünitesinde biz yürütüyoruz, çok mutluyuz ve gururluyuz. Bir de özellikle nadir hastalıklarda olmak üzere yürüttüğümüz, Faz 2 ve Faz 3 çalışmalarımız var. Ek olarak erken erişim programları da yürütüyoruz. En önemli isteğimiz tüm hastalarımızın yenilikçi ve modern tedavilere ulaşmasını sağlayabilmek ve bu konuda destek olmak.
Dolayısıyla yaptığımız işleri hakkıyla, kalitesiyle yapıyoruz ve mutlulukla çalışıyoruz.
Klinik araştırmalar neden önemli?
Klinik araştırmalar hepimiz için, insanlık için çok önemli. Çünkü hastalıklar insanlar için, o hastalar ben olabiliyorum, siz olabiliyorsunuz ya da bir arkadaşınız ya da ailenizden biri. Mesela benim yaptığım bir çalışmanın ürünüyle annem kanser tedavisi gördü. Ve şu an çok sağlıklı ve uzun yıllar yaşayacak. Bu benim için çok değerli bir şey. Klinik çalışmalar ilaca ulaşabilmenin en kolay yollarından biridir. Dünyada yaşayan her hastanın ilaca ulaşmak anlamında eşit haklara sahip olması gerekir. Biz bunun sıkıntısını hep yaşıyorduk. Çünkü bize hastalar geliyordu ve Amerika’da bu tedavi var Türkiye’de yok diyorlardı. Çünkü Amerika’da klinik çalışmaları yürütebiliyorduk ama Türkiye’de yürütemiyorduk. Fakat şimdi Amerika ile aynı zamanda Türkiye’de de bir çok çalışma yürütülüyor ve hastalarımız modern tedavilere tüm dünya ile aynı anda ulaşma şansına sahip oluyorlar.
Nadir hastalıklar hakkında biraz bilgi verebilir misiniz?
Nadir hastalık dediğimizde Amerika’ya baktığımızda 200 binden az, Avrupa’da da 2 bin kişiden birinde görülen hastalıklardan bahsediyoruz. Ama bunlar bizim için hep bir üzüntü kaynağı çünkü nadir hastalıklar az insanda görülüyor dolayısıyla bunların bir tedavisi olmayacak mı? Ama dünya geneline baktığımız zaman aslında 350 milyon kişinin nadir hastalıklardan yakındığını görüyoruz. Çok az diyoruz ama 350 milyon gibi büyük bir rakamdan bahsediyoruz. Türkiye geneline baktığımızda da nadir hastalıkların sayısı oldukça yüksek. Özellikle doğu bölgelerinde akraba evliliklerinin sayısı yüksek olması nedeni ile nadir hastalıkların prevelansı ülkemizde oldukça fazladır. Tabii bu hastalıklar bizim için hep bir üzüntü konusu olmuştur. Çünkü diğer yaygın görülen hastalıklarda hastalar tedaviye nasıl ulaşabiliyorsa ve nasıl tedavi oluyorsa nadir hastalıklarda da aynı hakların olmasını istiyoruz. Mesela kanser için; her gün farklı kanser çalışmalarının başlatıldığını duyuyoruz fakat nadir hastalıklar için başlatılan çalışma sayıları gerçekten az. Bunu değiştirmek için çaba veriyoruz.
Nadir hastalık çalışmaları klinik araştırmalarda ne durumda? Bahsedebilir misiniz?
Nadir hastalıklarda klinik çalışmaların yürütülmesini hepimiz gönülden istiyoruz. Çünkü bizim için hasta ve hastanın ilaca ulaşması çok önemli. Arkadaşlarıma da her zaman söylediğim gibi, benim için tek önemli bir şey var o da hastanın iyiliği, sağlığı ve güvenliği. Ben bununla ilgileniyorum. Nadir hastalıklarda da şu an literatürleri incelediğimiz zaman %5’i tedavi oluyor diyebiliyoruz , o halde çok daha fazla çalışmanın yürütülmesi gereklidir. Nadir hastalıklar öyle bir şey ki tanısı da zor konuluyor ve uzun yıllara dağılabiliyor. Dolayısıyla çalışmalarının yürütülmesi oldukça zor. Sağlık otoriteleri, bu hastalıkların çoğunun hayatı tehdit eden hastalıklar olduğu için, haklı olarak özellikle de güvenlik verilerinin çok ciddi takip edilmesini istiyor. Dolayısıyla biliyorsunuz bir ilacın piyasaya çıkması için geçen süre 10-12 yıl ve maliyeti 1.3 milyar dolar hatta daha da çok üstündeki rakamlardan bahsediyoruz. Ekonomik olarak bu durum zorluyor ama sonuçta yüz güldürücü olan nadir hastalıklarda artık klinik çalışma sayılarının artmakta olmasıdır.
Hastalık nadir olsa da hasta sayısı oldukça yüksek. Peki ilaca erişim nasıl oluyor?
Biz pediatride ve yetişkinlerde nadir hastalıklarda Faz 2-3 çalışmaları yürütüyoruz. Hastalarımız klinik çalışmaların bir parçası oldukları için bütün tedavilerine ücretsiz olarak ulaşabiliyorlar. Ama kaç kişi ulaşabiliyor şimdi buna bakmamız lazım. Bir de bütün çalışmaları Türkiye’ye getirebiliyor muyuz? Hayır, tabii ki getiremiyoruz. Türkiye son yıllarda klinik çalışmalarda çok ilerledi. Çünkü bizim yönetmeliklerimiz, kanunlarımız, sağlık bakanlığımız ve TİTCK çok ciddi gelişme içerisine girdi. Araştırmacılarımız bu konuda çok başarılı, daha önce belirttiğim gibi eğitimler ile biz de destekledik. Bizim tutkulu ve deneyimli araştırmacılarımız başarılı çalışmalar yapıyor. Ama yine de çalışmalar Amerika’da, Kanada’da ve beş büyük Avrupa ülkesinde daha çok yürütülüyor. Dolayısıyla biz her çalışmayı Türkiye’ye alamıyoruz. Ama şöyle bir güzellik var, 2009 yılında insani amaçlı ilaca erken erişim programları için bir yönetmelik çıktı. O yönetmeliğe dayanarak biz o çalışmayı Türkiye’de yürütmüyorsak bile Faz 2’sini geçmiş Faz 3’te olan ilaçların bazıları erken erişim programı olarak onay alınarak Türkiye’ye getirilebiliyor. O zaman da hasta bazında biz önce bir çalışmaya başvuruyoruz. Bizim erken erişim programımız çok var. Çalışma için bir onay alıyoruz. Daha sonra hasta bazında hekimlerimiz ile birlikte hastaların başvurularını yapıyoruz ve hastaları çalışmaya alıyoruz.
Türkiye’de hasta dernekleriyle iş birliğiniz var mı?
Hasta dernekleriyle ilgili farklı bir proje gerçekleştirdik. Sevgili hocalarım ile birlikte hasta eğitimi ve hastalara klinik çalışma eğitimi yaptık. Hastalara klinik çalışma nedir, neden klinik çalışmaya girmeniz gerekir, klinik çalışma beklentiniz nedir, klinik çalışmaya girdiyseniz sizin göreviniz nedir, bu konulara yönelik hasta dernekleri ile birlikte bir farkındalık eğitimi yaptık. Pozitif dönüşler aldık ve bu eğitimleri devam ettirmeyi planlıyoruz. Hasta dernekleri çok önemli çünkü çalışmaya uygun hastaların bulunmasında önemli rol oynuyorlar. Klinik çalışmalarda en önemli zorluklardan bir tanesi de çalışmaya uygun hastaları bulabilmek. Dolayısıyla hasta dernekleri çok destekleyici ve biz de onlarla sıkı çalışmalar yürütüyoruz.
Nadir hastalıklar alanında yapılan klinik araştırmalarda karşılaşılan zorluklar neler ya da ne gibi engeller ile karşılaşıyoruz?
Biz nadir hastalık çalışmaları yapılmasını özellikle de Türkiye’de çok istiyoruz. Ama tabii ki engeller var. Her şeyden önce nadir hastalıkların teşhisi belli bir zaman sürüyor ve çok zor. Mesela nadir hastalık çalışmasına şöyle bir baktığımızda, ortalama bir hasta iki yıl bir çalışmada kalıyor. 18-20 kere hastaneye gelmesi gerekiyor. Bunların çoğu zaten yaşamı tehdit eden hastalıklar ve her zaman hastaların hastaneye gelmesi kolay olmuyor. Biz çocuklarda görülen nadir hastalıklarda İstanbul’da birkaç çalışma yürütüyoruz. Hastalarımızın çoğu doğu illerimizde ikamet ediyor, zorluk aslında o hastayı oradan alıp buraya getirmek ve ikna etmek. Bazı ailelerin sosyoekonomik kültürü daha düşük olabiliyor. Öncelikle çalışmanın onlar için iyi olacağına hastalarımızı ve ailelerini ikna etmemiz gerekiyor, bunu tabii ki değerli araştırmacılarımız yapıyor. Daha sonra geldiklerinde burada bazı işlemler uygulanıyor, tetkikler yapılıyor, çalışma ilaçları veriliyor. Burada işlemler tamamlandıktan sonra memleketlerine gidiyorlar ama bir ay sonra tekrar gelmeleri gerekiyor. Dolayısıyla nadir hastalıklarda bulduğumuz bu hastaları bir de çalışmada tutmamız lazım. Genellikle klinik çalışmaların en büyük problemlerinden biri hasta bulmak ve çalışmaya kaydettiğin hastayı çalışmada tutabilmek değil midir? Tabii hastaların hasta ziyaretlerine gelmesi konusunda, en önemli iş, aslında merkezde görev alan çalışma koordinatörü arkadaşlarımıza düşüyor. Biz onlarla çok sıkı çalışıyoruz. Onlar, hastalar ve hastaların aileleri ile artık akraba oluyorlar.
Bizim burada en büyük zorluğumuz gönüllülerimizi çalışmaya devam etmeye ikna etmek. İkinci zorluk da maddi olarak ilaç firmaları için bütçeleri daha yüksek çalışmalar olması.
Peki fırsatlar neler?
2018 yılında AİFD’nin bir çalışmasına baktım. Türkiye’de 10 tane firmada 30 tane nadir hastalık çalışması yapılmış ve 300 tane hasta girmiş. Nadir hastalık çalışmasına 5 tane hasta alabiliyor olmak bile çok büyük bir başarı. Ama Türkiye hasta havuzu açısından nadir hastalıklarda oldukça zengin. Bu bizim için bir fırsat. Diğer fırsat da aslında gen çalışmaları, genomik çalışmalar çok arttı. Bunlar nadir hastalıklarda çok kullanılan çalışmalardır ve yeni çalışmalar yapılmasını teşvik ediyorlar. Dolayısıyla araştırmacılar da biraz bu çalışmalara ilgi göstermeye başladılar. Eskiden nadir hastalıklar bilim insanlarının da çok ilgisini çekmiyordu ve ilaç firmaları da çok desteklemiyordu.Destekleyici bulmak da oldukça zordu. İnsan haklarındaki gelişmeler, bu hastaların diğer yaygın hastalıklardan yakınan hastalar ile aynı şekilde tedavilerden yararlanması gerektiği gerçeğini ortaya koydu. Dolayısıyla bunlar hep bir fırsat. FDA mesela öksüz ilaçların geliştirilmesi için bir program oluşturdu. Bu programda, bazı vergi ile ilgili muafiyetler, pazarlama ile ilgili kolaylıklar vardır. Yani dünya genelinde bir şekilde nadir hastalıkları ve bu alandaki çalışmalar desteklenmeye başladı. Ama bizim için bence en önemli fırsat bizim hastamız var. Bu hastalarımız ile bu çalışmaları yaparsak hem ülkemize hem hastalarımıza hem de araştırmacılarımıza çok faydalı olmuş oluruz. Bunun için çabalamaya devam edeceğiz.
Tıbbın Ustaları okuyucuları için eklemek istedikleriniz.
Klinik çalışma yapmak bir ülkenin gelişmiş bir ülke olduğunun en önemli göstergesidir. Hastalarımızı da bu alanda eğitmeye ve yetiştirmeye çalışıyoruz. Klinik Çalışmalarda takım çalışması çok değerlidir, tüm paydaşlar canla başla, tutkuyla çalışırlarsa insanlık için çok değerli veriler üretilir. Biz ne kadar kaliteli veriyi ne kadar az zamanda uygun bütçeler ile yapabilirsek o kadar bütün dünya Türkiye’ye gelir diye düşünüyorum. Ve tabii ki bu işi tutkuyla yapmak başarının anahtarıdır. Hepimizin gözünde o ışık, o heyecan, o parıltı olmalı çünkü hepimiz hastalarımız için varız. Bu alanda emeği olan kendini bu alana adamış kocaman yüreği olan herkese binlerce teşekkürler.